长期以来，由于临床诊治指南更新速度快，药品研发临床试验困难，特别是对于儿童、孕妇、老年人等特殊人群缺乏药物安全性数据，无论是适应症还是用法用量，药品说明书相对滞后等原因，超出药品说明书用药是普遍存在的现象。直到在《医师法》明确确定医生在何种情况下可以超说明书用药，才对医生超说明书用药有了明确的法律规定。

一、关于超药品说明书用药

虽然药品说明书对于适应症、用法用量和适用人群等内容有明确的规定，但随着医药研究的持续推进、循证医学的日益发展，使得药物在临床使用（或临床试验）过程中不断有新的发现，加之药物上市前研究的局限性、药品说明书更新的滞后性等原因，导致超说明书用药成为全球医学实践中常见的现象之一，尤其在儿科、妇产科和肿瘤科等领域。

由于医学界、法律界和公众界存在较大的认知差异，医务人员在药物治疗实践时存在潜在隐患。超说明书用药存在一定风险，但又不等于不合理用药。既往我国法律一直未认可其临床应用的合法性，直至新版《医师法》第二十九条规定：“在尚无有效或者更好的治疗手段等特殊情况下，医师取得患者明确知情同意后，可以采用药品说明书中未明确但具有循证医学证据的药品用法实施治疗”。这是超说明书用药首次在法律层面获得认可，回应了其在临床实践中的法律责任问题。

二、超说明书用药适用条件

超说明书用药需要满足一定的适用条件，才具有正当性、合理性。依据《医师法》第二十九条，我们可以解析出一下适用条件：

1.明确可以超说明书用药的第一个条件是：“在尚无有效或者更好治疗手段等特殊情况下”，不适合广泛用于已有标准治疗方案且疗效确切的常见病症，仅适用于对病症无更好治疗方法的情况下。

2.第二个适用条件是：“取得患者明确的知情同意”。医师告知义务是其法定义务，当患者在接受超说明书用药时医师应当充分告知其可能受益及潜在风险情况，由患者本人（或监护人）对超说明书这种特殊情况下的用药方式作出最终的判断。

3.具备“循证医学证据”支持用药。

超说明书用药应是极其严谨、审慎的行为，在具备高质量循证医学证据的情形下方可实施。高质量循证医学证据一般包括其他国家或地区药品说明书中已注明的用法，国际权威学协会或组织发布的诊疗规范、临床诊疗指南，国家级医学协会发布的经国家卫生健康委员会认可的诊疗规范和临床诊疗指南等。

三、临床实施超说明书用药必须遵守以下原则

1.目的只能是为了患者的利益

临床诊疗过程中，无其他合理的可替代药物治疗方案时，为了患者的利益选择超说明书用药，而不是以试验、研究或其他目的的使用。为了保护药品的知识产权，超说明书用药应当限于无合理可替代药品的前提下，如果市场存在可替代药品，应当优先选择该药品，而不应当超说明书用药。 

2.权衡利弊，保障患者利益最大化 

超说明书用药时，必须充分考虑药品不良反应、禁忌证、注意事项等，权衡患者获得的利益和可能带来的风险，保证该药物治疗方案是最佳方案，以保障患者利益最大化。

3.有合理的医学证据支持

超说明书用药必须有充分的文献报道、循证医学研究结果等证据支持。具体证据及推荐强度分为以下5个等级。

（1）证据可靠，可使用级：相同通用名称药品的国外或国内药品说明书标注的用法、国内外医学和药学学术机构发布指南认可的超说明书用药、经系统评价、多中心大样本随机对照试验证实的超说明书用药。

（2）证据可靠性较高，建议使用级：国内外权威医药学专著已经收载的超说明书用药、单个大样本的随机对照试验证实的超说明书用药。

（3）证据有一定的可靠性，可以采用级：设有对照，但未用随机方法分组研究证实的超说明书用药。

（4）证据可靠性较差，可供参考：无对照的病例观察、收载的超说明书用药。

（5）证据可靠性差，仅供参考，不推荐使用：描述性研究、病例报告、专家意见。 

4.必须经医院相关部门批准并备案 

超说明书用药须经所在医疗机构药事管理与药物治疗学委员会和伦理委员会批准并备案后方可实施。提交超说明书用药申请时，必须同时提交超说明书用药后可能出现的风险及应急预案，确保患者用药安全。抢救等特殊情况不应受此限制，可事后备案。 

四、医生超说明用药的责任承担

医生超说明用药的责任承担符合侵权责任要件构成，即患方承担行为、结果、因果关系、过错的证明责任。在超说明用药中，患方证明院方有超说明用药的行为导致患方损害后果，行为和后果之间因果关系和过错可以通过司法鉴定来界定。原则上，医方如未遵循相关法律法规规定，违反了合理使用目的和适用条件，造成患方损害结果的，应承担相应侵权责任。

五、案例释法

案件事实：患者张某因颈部皮疹反复3个月，至甲医院就诊。该院诊断为玫瑰糠疹，并配服：左旋咪唑片25毫克18片（每日3次，每次2片）。同月29日复诊，甲医院再给予其左旋咪唑片18片（每日3次，每次2片）。后患者张某因头晕、左下肢麻木3天到乙医院就诊。数月后，患者病情危重，转回当地医院治疗，并于同年11月死亡。死亡诊断为：急性散播性脑脊髓炎、症状性癫痫、重症肺炎ARDS、败血症等。患者家属诉至法院。

鉴定意见：诉讼中，法院委托医学会进行鉴定。鉴定意见认为“患者临床死亡原因为急性散播性脑脊髓炎所致。该疾病的发生考虑系左旋咪唑的药物不良反应引起变态反应性脑神经脱髓鞘炎……甲医院选用左旋咪唑片作为免疫调节剂辅助治疗，有临床用药指征，但使用剂量不符合常规，对药物的严重不良反应认识不足，未尽告知义务，存在过错，但上述过错与患者死亡之间无因果关系”。

法院认为：一审法院认为甲医院的过错与患者的死亡之间有因果关系，判决甲医院承担全部赔偿责任。一审判决后，甲医院不服并提起上诉，二审法院认为左旋咪唑片的迟发型变态反应与左旋咪唑药物本身及个体特殊体质有关等，遂改判为由甲医院对患方损失的80%承担赔偿责任。

在诊疗过程中，当发生需要超说明书用药时，医务人员应当遵守法律规定和相关要求。如院方超说明书用药时未尽到相关注意义务，同时又造成患者损害的，院方需要承担相关责任。